10月23日，中国生物技术发展中心与诺华公司生物医药研究院共同举办的第十六届中国—诺华小型高层学术研讨会在湖北省武汉市召开。本届研讨会的主题是“罕见病”。

　　罕见病，是指发生率低、比较少见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%—1%之间的疾病，美国将罕见病定义为在全美患病人群低于20万的病种。虽然罕见病的发病人数少，但罕见病研究可使人们进一步增加对更多疾病机理的认识。美国政府对用于罕见病治疗、被称为“孤儿药”的药物研发非常重视，FDA过去5年批准上市的药物中有1/3是用于罕见病的治疗，仅今年就有13种“孤儿药”被FDA批准上市，目前全美在研的罕见病治疗药物和疫苗达452种。

　　我国政府近年来对罕见病防治工作的关注程度日益提升，如《医药工业“十二五”发展规划》明确提出要在罕见病领域加快推进创新药物开发和产业化，《药品注册特殊审批程序实施办法》规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批，“重大新药创制”科技重大专项、863计划等国家科技计划也将罕见病防治和“孤儿药”研发纳入支持范围。

　　此次研讨会期间，来自诺华公司总部、诺华上海研发中心、中国科学院、中国协和医科大学、军事医学科学院、华大基因等单位的中外专家就罕见病相关的政策法规、新药研发、药物使用、疾病治疗等内容作了专题演讲，并对我国罕见病的防治和相关药物的研发提出了许多宝贵建议。此次会议的举办将对我国罕见病防治和孤儿药研发起到积极的推动作用。