过去的数十年产生了许多新的方法帮助我们理解生物学，并将这一理解变成了用于人类疾病的新的治疗方法。包括人类基因组的DNA序列、测定许多基因表达的方法、推导蛋白质的三维结构、重组蛋白的生产、作为潜在药物靶被检测的小分子的巨大数据库、基因治疗、胚胎干细胞治疗、从基因方面改变小鼠疾病模型的不同类型、蛋白组学，以及表观遗传学。

　　采用这些方法所取得的进展可通过以下三个例子证明：采用专门设计的酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性粒细胞白血病，采用全反式维A酸和砷治疗急性早幼粒细胞性白血病，和采用重组酶替代治疗葡萄糖脑苷脂沉积症。

　　有些新的技术如DNA序列、重组蛋白的生产、和基因被改变的小鼠已经证明了它们的用途。其他的则在积极地探索中，可能具有或者可能实际上不具有什么价值。从我们新的有关人体生物学的理解出现的有些产物极具价值，并且任何人都难以证明仅为治疗少数患者而转移重要的卫生保健资源是合理的，这样剥夺其他的基础医疗的必要性。但是，技术发展的历史为我们证明从发展那些有价值的治疗的最终导致主体人群卫生保健的总体改善，正如从治疗罕见疾病所学到的教训被用于较常见的疾病一样。这一点已经在发展常见疾病疗法的过程中体现出来。新疗法的发展道路是漫长的，可能需30年至100年以上。医学科学的进步取决于“小科学”和“大科学”的适当的交融。因为产品和治疗方法的开发和评价需要大批技术人员和科学家，所以那些推动科学进步的重要思想往往是科学家个人与其研究团队的想像力和共同艰苦努力的产物。两者缺一不可。

来源：央视国际